Het lijkt er op dat nogal wat klinische proeven met kandidaatmedicijnen voor kanker die de cruciale derde fase hebben bereikt het uiteindelijk niet halen: vier van de vijf. De onderzoekers analyseerden 362 kandidaatmedicijnen die weinig of geen meerwaarde bleken te hebben boven bestaande middelen.

Die fase-III-proeven (dan zijn fase I en II al achter de rug) werden uitgevoerd tussen 2008 en 2017. 87% bleek of valspositief of negatief. Meer dan de helft (58,4%) van de proeven die positieve resultaten opleverden, bleken achteraf niet te kloppen, terwijl het overgrote deel van de proeven die negatief beoordeeld werd dat ook daadwerkelijk waren, Slechts 0,9% was valsnegatief. Je zou natuurlijk kunnen zeggen dat er gewoon slecht werk is geleverd.
Volgens Changyu Shen toont dit onderzoek dat het geen zin heeft strengere statistische drempels in te bouwen in de proeven. “Het zou om te beginnen beter zijn om het beslissingsproces over het al of niet doorgaan naar fase III kritisch te bekijken.” Grappig dat hij vindt dat daarvoor meer onderzoek nodig is (zo houd je jezelf aan de gang). Hij vindt dat dat hele beoordelingsproces juist en efficiënt dient te zijn (wat mij een open deur lijkt). “Ons onderzoek toont aan dat dat de laatste tien jaar niet is gebeurd.” Je kunt je natuurlijk afvragen hoe uitzonderlijk dat is.

De meeste van de Fase III-proeven gingen over long-, borst-, darm- en bloedkanker. Proeven met minder dan honderd proefpersonen werden niet beoordeeld (dat betekent dat zeldzame kankers niet ‘mee deden’). De meeste proeven vergeleken het effect van het kandidaatmedicijn (of -behandeling) in vergelijking met een controlegroep.

Bron: Science Daily