Een ‘klein’ molecuul (midden) vormt ionkanalen in (gist)cellen (afb: JACS)

Taalslijmziekte, ook wel cystische fibrose genoemd, is een nare ziekte, waar geen echt medicijn tegen bestaat. Onderzoekers van de universiteit van Illinois (VS) hebben nu een ‘klein’ molecuul gevonden dat dienst kan doen als vervanger voor een eiwit dat CF-patiënten missen en belangrijke functies, met name het ionentransport in en uit de cel, kan herstellen. Is taaislijmziekte dan ten lange leste te genezen? Wellicht. Vooralsnog is het molecuul , amfotericine B, alleen nog maar bij gistcellen uitgeprobeerd.

De, erfelijke, afwijking wordt veroorzaakt door een defect in het eiwit CFTR dat het transport van chloride-ionen door de celmembraan regelt. Dat eiwit bevindt zich in de membranen van slijmproducerende cellen en zorgt normaal voor het transport van chloride-ionen. De door dat defect optredende slijmvorming zorgt in de longen voor grote ademhalingsproblemen, maar de slijmvorming doet zich ook in andere delen van het lichaam voor. Er zijn behandelingen om het lijden te verminderen, maar er is nog geen geneesmiddel.
Martin Burke en medeonderzoekers wilden de ziekte in de kern aanpakken, dat wil zeggen dat ze de ‘verstopte’ chloridekanalen weer wilden openen. Om redenen die ik niet ken stelde Burke vertrouwen in het kleine molecuul amfotericine B, een bacteriële verbinding die gebruikt wordt bij schimmelinfecties. Ze probeerden de stof uit op een giststam die niet in staat was om ionen in en uit de cel te transporteren en daarom ook niet groeide. Met amfotericine B groeide de gist echter weer net zo goed als de normale variant. Volgens de onderzoekers vormen deze ‘kleine’ moleculen kanalen in het membraan en samen met de eiwitpompen herstellen ze het ionenverkeer in de cel. Of dat ook zo bij mensen fungeert moet nog worden bewezen.

Bron: Science Daily