Tau-knopen (bruin, in de cel) en beta-amyloïdeplaques (rood)
De ziekte van Alzheimer blijft een belangrijk onderzoeksthema in de geneeskunde. Niet alleen treft die ziekte heel wat vooral oudere mensen (maar niet alleen), maar er is ook nog steeds geen geneesmiddel of adekwate behandelwijze voor (tegen?). Een nieuw experimenteel geneesmiddel, nog getooid met de afkonaam LMTX, zou de ziekte aanzienlijk afremmen, zo zou zijn gebleken uit een fase III-klinische test onder 891 patiënten. Het zou het eerste medicijn zijn dat de zogeheten tau-knopen aanpakt. Die neerslag van tau-eiwitten is, naast de beta-amyloïdeplaques, kenmerkend voor de ziekte. In de New York Times wordt het onderzoeksresultaat met teleurstelling en skepsis gepresenteerd. Dat is niet zo raar, want er zijn wel vaker Alzheimermedicijnen gepresenteerd. Er is er nog geen een.
15% van de proefpersonen kreeg het middel alleen terwijl de rest óf een placebo óf LMTX naast de normale medicijnen/therapieën kreeg. Er is dertig jaar aan de ontwikkeling van LMTX gewerkt. De proefpersonen hadden een milde tot matige vorm van dementie. “Onze resultaten zijn nooit eerder bereikt”, zegt Claude Wischik van de universiteit van Aberdeen en medeoprichter van TauRx Pharmaceuticals, het bedrijf dat LMTX heeft ontwikkeld.
De klinische proef liep 15 maanden. Tests voor en na de proef wezen uit dat de patiënten die alleen LMTX hadden gekregen aanzienlijk minder achteruit waren gegaan, zowel geestelijk als bij het uitvoeren van alledaagse handelingen, dan de patiënten die een placebo hadden gekregen. Wischik: “Over het geheel vertraagde het middel de progressie van de ziekte met 80%.” De LMTX-proefpersonen waren meer met hun familie bezig en een paar zei zelfs dat ze hun leven opnieuw konden beginnen. “Een vrouw van een patiënt vertelde me dat haar man een tuinhek ging maken, wat hij al jaren had willen doen.”
Mri-opnames lieten zien dat de het verdwijnen van het hersenweefsel 33 tot 38% lager lag dan bij de controlegroep. “Voor een onderzoek met deze omvang zijn dat bemoedigende resultaten”, zei Serge Gauthier van de McGill-universiteit in Montréal (Can), die het resultaat heeft gepresenteerd op een Alzheimercongres in Toronto (Can).
Het zou, zoals gezegd, het eerste middel zijn dat de tau-knopen aanpakt. De meeste aandacht van de ontwikkelaars van medicijnen gaat naar de beta-amyloïdeplaques, maar de resultaten zijn vrij bedroevend. Mogelijk dat niet, zoals veel gedacht, de plaques de oorzaak van de ziekte zijn (sommigen zeggen het gevolg van), maar de tau-knopen.
Vreemd
Vreemd is dat het middel niet hetzelfde effect had in combinatie met andere middelen of therapieën tegen de ziekte. Wischik denkt dat de voordehandliggendste verklaring daarvoor is dat die andere middelen helpen de giftige stoffen uit de hersens te verwijderen en dat waarschijnlijk ook doen met LMTX.
Voor de Amerikaanse krant is dat resultaat zelfs een reden om twijfels te hebben aan de deugdelijkheid van zowel middel als proefopzet. LMTX wankelt in laatste klinische proeven, zet de krant boven een lang artikel. Het middel zou niet gewerkt hebben, afgezien van een paar patiënten, zo stelt de krant. Die ‘paar patiënten’ waren die 13 of 14 proefpersonen van de 891 die alleen het middel kregen. Dat is niet echt een grote groep.
Wischik stelt dat een tweede door zijn bedrijf betaalde klinische proef, waarvan de resultaten later bekend gemaakt zullen worden, hetzelfde resultaat te zien had gegeven. Hij zegt toelating te zullen vragen van het middel, waarbij het als enig medicijn zou moeten worden toegepast.
Bronnen: New York Times, New Scientist