Myeline is een stof die de beschermende laag vormt rond zenuwcellen die voorkomt dat ze ‘kortsluiting’ maken. Bij multiple sclerose (MS) wordt die myeline aangetast en vooralsnog bestaat er geen medicijn tegen die ziekte. Nu zouden onderzoekers van de universiteit van Oregon (VS) stof (sobetirome genoemd) hebben gevonden die schade aan de myelinelaag herstelt, bij muisjes, althans.
Die myelinelaag groeit weer aan onder invloed van schildklierhormonen, maar de bijeffecten ervan maken die ongeschikt als geneesmiddel. Nu hebben onderzoekers rond Dennis Bourdette en Tom Scanlan een stof gevonden die dezelfde helende werking zou hebben als schildklierhormonen, maar geen of in ieder geval minder bijwerkingen. “Die zou een grote uitkomst kunnen worden voor MS-patiënten”, zegt Bourdette, maar voolopig is de werking nogh alleen maar aangetoond bij muisjes. Uiteindelijk zullen klinische proeven (met mensen) dat de behandeling werkzaam én veilig is en dat duurt nog wel een paar jaar.
De stof, aangeduid met sobetirome, voldoet aan twee belangrijke doelstellingen bij de zoektocht naar effectieve MS-medicijnen: die heeft niet de ernstige bijwerkingen die een behandeling met een schildklierhormoon hebben en de onderzoekers maakten een afgeleide stof (Sob-AM2) die het middel veilig door de bloed/hersenbarrière loodst, wat nog geen sinecure is.

20 jaar geleden

Scanlan ontwikkelde sobetirome meer dan twintig jaar geleden, in eerste instantie als cholesterolverlager. Recenter paste hij het, aangepaste, middel toe voor de behandeling van een zeldzame stofwisselingsstoornis (adrenoleukodystrofie). Zes jaar geleden stelde Bourdette voor de verbinding te gebruiken om myeline te herstellen. Dat lijkt, voorlopig, een schot in de roos.
Sobetirome herstelde bij muisjes niet alleen de myelinelaag, maar het motorische vermogen van de proefdieren ging er op vooruit. De onderzoekers hebben een licentie aan het bedrijf Llama Therapeutics in Californië verkocht om het verdere traject naar klinisch gebruik (via, geslaagde, klinische proeven) af te leggen.

Bron: EurekAlert