GM6 behoort tot de familie van de MNTF-regulatoren die bij de ontwikkeling van de vrucht een rol spelen (foto: Genervon)

Het komt natuurlijk vaker voor dat er bij patiënten met een ongeneeslijke ziekte groot ongenoegen ontstaat als blijkt uit proeven dat een bepaald middel effect heeft, maar dat nog niet door de instanties is goedgekeurd en dat middel dus nog niet verstrekt mag worden. Recent bij de uitbraak van het ebolavirus speelde dat. In Amerika schijnt grote ophef te zijn ontstaan onder patiënten met de nu nog ongeneeslijke motorneurale ziekte ALS. De eerste proeven met het GM6 betitelde middel van Genervon Biopharmaceuticals lijken te wijzen op een vertragende werking op het voortschrijden van de hersen/spierziekte. Oproer onder de patiënten die willen dat het middel snel wordt toegelaten.
Het Amerikaanse bedrijf voelt daar wel wat voor. Duizenden patiënten hebben een petitie getekend voor versnelde toelating. Gewoonlijk leidt ALS twee tot vijf jaar na de diagnose tot de dood. Een van de bekendste en waarschijnlijk langstlevende ALS-patiënten, hij heeft de ziekte al 52 jaar) is de Britse natuurkundige Stephen Hawking. Er zijn tientallen bedrijven bezig (geweest) met de ontwikkeling van een medicijn, maar ze zijn daar tot op heden niet erg succesvol in geweest. De proef van Genervon betrof maar 12 ALS-patiënten. Patiënten die de petitie ondetekenden zijn bang dat als de normale procedure wordt gevolgd het nog wel drie jaar kan duren alvorens ze toegang tot het medicijn kunnen krijgen. Volgens het bedrijf heeft GM6 ook positieve uitwerking op Parkison-patiënten. Het enige ALS-‘medicijn’ dat nu op de markt is, Riluzole, verlengt het leven met hooguit een paar maanden en kost in de VS zo’n 1000 tot 2000 dollar per maand. Patiënten zeggen niets te verliezen te hebben, omdat er geen echt alternatief is. De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA wenst, lopende de procedure, geen commentaar te geven en de Amerikaanse ALS-vereniging steunt versnelde goedkeuring niet. De verenging stelt dat onbekend is wat de bijeffecten zijn van het middel. Die bijwerkingen zouden de kwaliteit van het leven van de ALS-patiënten wel eens kunnen verslechteren, stelt de vereniging. Het laatste woord is daar nog niet over gezegd.

Bron: the Guardian